Nueva York, 29/05/2019 (El Pueblo en Línea) - La agencia del medicamento de EE.UU (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado la terapia génica con zolgensma, de los laboratorios Novartis, para la atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad genética rara muy grave que puede ser mortal. Este medicamento ha sido valorado en dos millones de dólares, lo que lo convierte en el más caro de mundo, según ABC,
La FDA aprobó zolgensma para ni?os menores de dos a?os con AME, incluidos aquellos que aún no muestran síntomas. La aprobación incluye a los bebés con la forma más mortal de la enfermedad hereditaria, así como a aquellos con tipos en los que los síntomas debilitantes pueden aparecer más adelante.
El presidente ejecutivo de Novartis, Vas Narasimhan ha descrito el fármaco como una cura cercana para la AME, si se aplica desde el nacimiento. Pero los datos que prueban su durabilidad se extiende a solo unos cinco a?os.
Novartis espera la aprobación de las autoridades sanitarias europeas y japonesas a lo largo de este a?o.